Un posible tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Un grupo de investigadores japoneses han mejorado un posible tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, una enfermedad rara.
Los subproductos de los procesos celulares deben ser retirados y degradados a partir de células para que funcionen de forma normal. Los lisosomas actúan como el sistema de eliminación principal de la célula. Las anomalías genéticas que los afectan hacen que pierdan acumulaciones dentro de las células.
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es un trastorno genético raro que afecta a dos proteínas que desempeñan un papel fundamental en el trasporte del colesterol de los lisosomas a otras partes de las células. La acumulación de colesterol dentro de los lisosomas provoca síntomas letales como la degeneración nerviosa progresiva o la distensión del hígado y bazo.
Un grupo de investigadores de la Universidad Médica y Dental de Tokio trabajan actualmente en la eficacia de un fármaco que parece tener una alta capacidad de reducir el colesterol en las células afectadas por la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Sin embargo, las altas concentraciones de estas moléculas llamadas HP-β-CD son muy tóxicas en ratones. Estos mismos investigadores han desarrollado una estrategia para administrar HP-β-CD a los lisosomas sin afectar otras estructuras celulares.
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