Velaglucerasa alfa :: El Médico Interactivo, Diario Electrónico de la Sanidad ::

Autorizada la comercialización en España de Vpriv (Velaglucerasa alfa), una nueva alternativa para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I

Redacción

La Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios ha dado el visto bueno a la inclusión del medicamento de Shire en la prestación farmacéutica del SNS


Madrid (12/14-3-11).- La Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios ha autorizado la inclusión del medicamento Vpriv (Velaglucerasa alfa) 400U polvo para solución en perfusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, para su comercialización en España. Vpriv está indicado para la terapia de sustitución enzimática (TSE) a largo plazo en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo I.

Vpriv es la nueva terapia de sustitución enzimática producida en una línea celular humana que utiliza la tecnología de activación génica patentada por la compañía biofarmacéutica Shire Pharmaceuticals Ibérica S.L.

Se estima que la enfermedad de Gaucher puede afectar a unos 900 españoles, de los cuales 355 están diagnosticados, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher y otras patologías lisosomales (FEETEG). Esta enfermedad de origen genético produce alteraciones hematológicas graves y afecta a órganos vitales como el hígado y la médula ósea. Los afectados pueden sufrir dolor y necrosis óseas, entre otros múltiples síntomas. Con mucha frecuencia los pacientes afectados tienen anemia y descenso de plaquetas, lo que les provoca un gran riesgo de sangrado.

Vpriv se fabrica utilizando la tecnología de Shire de activación de genes en una línea celular humana con una secuencia de aminoácidos exactamente igual a la de la enzima humana glucocerebrosidasa endógena.

El fármaco se presenta en forma de infusión intravenosa que se administra cada 15 días durante una hora en dosis de 60 unidades/kilogramo. Los facultativos pueden ajustar la dosis en cada paciente en función de los objetivos terapéuticos que el facultativo pretenda conseguir. Su administración está indicada como tratamiento a largo plazo de pacientes adultos y pediátricos mayores de 4 años con enfermedad de Gaucher tipo I, que suponen más del 80 por ciento de los afectados de nuestro país, según los datos de FEETEG.

Además, se puede administrar con seguridad a pacientes que con anterioridad hayan recibido el otro medicamento de sustitución enzimático (Imiglucerasa), según ha quedado demostrado en un ensayo clínico diseñado para tal fin.

Eficacia, seguridad y tolerabilidad

Según indican los especialistas, los estudios clínicos han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I. “Uno de los factores que han contribuido a crear nuestra confianza en este nuevo tratamiento ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos (inferiores al uno por ciento) por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana. Hemos comprobado que Velaglucerasa Alfa prácticamente no provoca anticuerpos”, explica Atul Mehta, hematólogo del Hospital Royal Free de Londres, quién tiene una gran experiencia en la administración de todos los tratamientos para la enfermedad de Gaucher.

Pilar Giraldo, jefa de Sección de Hematología del Hospital Miguel Servet, destacó también que, para un clínico, la cantidad de anticuerpos que puede llegar a provocar un fármaco en el cuerpo humano es determinante a la hora de elegir un medicamento, pues los afectados son enfermos crónicos que tienen que estar toda su vida con tratamiento.

En opinión de Pedro Martínez Odriozola, jefe de sección de Medicina Interna del Hospital de Basurto (Bilbao), otra de las grandes ventajas que presenta Vpriv es su menor tiempo de administración.

El pasado 28 de febrero de 2010, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó Vpriv para su comercialización en Estados Unidos. Asimismo, el pasado verano de 2010, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó su comercialización en más de treinta países europeos y también recibió la designación de medicamento huérfano. Estas aprobaciones se han basado en los datos del programa de desarrollo clínico de la Velaglucerasa alfa.

Velaglucerasa alfa ha demostrado eficacia a corto y largo plazo en objetivos terapéuticos clave: concentración de hemoglobina, recuento de plaquetas, volumen del hígado y volumen del bazo. Se trata de un medicamento que es bien tolerado y dispone de un favorable perfil de inmunogenicidad.

:: El Médico Interactivo, Diario Electrónico de la Sanidad ::