Convertir la investigación de terapia génica en tratamiento
Es gran paso adelante para la terapia génica para las enfermedades raras: el Telethon italiano y GlaxoSmithKline (GSK) han firmado una estratégica alianza para la investigación y el desarrollo de tratamientos noveles para tratar enfermedades genéticas raras.
La alianza entre el Telethon italiano y GSK es la primera vez que una compañía farmacéutica mundial se implica directamente en el área de la terapia génica aplicada a las enfermedades raras. También es la primera vez que GSK firma un acuerdo con una organización sin ánimo de lucro como el Telethon italiano.
Según las condiciones del acuerdo, el Telethon italiano recibirá un pago inicial de 10 millones de euros de GSK para desarrollar y comercializar una terapia génica desarrollada por un equipo de investigadores, financiado con las donaciones del Telethon italiano, basados en la generosidad de los ciudadanos italianos. La terapia génica en cuestión tiene el potencial de restablecer la función inmune a largo plazo y protegerla de infecciones graves en niños con Inmunodeficiencia combinada severa de ADA (ADA-SCID), una forma grave de inmunodeficiencia, comúnmente conocida como ‘la enfermedad del niño burbuja’.
Además, GSK desarrollará juntamente con el San Raffaele Telethon Institute para Terapias Génicas (HSR-TIGET) [http://www.sanraffaele.org/ENG-home/research/divisions_centers_institutes_research_programs/TIGET/index.html], otras iniciativas terapéuticas para tratar las siguientes enfermedades raras:
* Leucodistrofia,metacromática (LDM)
* Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)
* Beta-talasemia
* Mucopolisacaridosis tipo I (MPS I)
* Leucodistrofia Globoide (LCG)
* Enfermedad granulomatosa crónica (EGC)
Según GSK y otras fuentes, dentro de los años podría obtener autorización de comercialización una terapia para la ADA-SCID.
“Este proyecto es un ejemplo excelente de investigación traslacional. El Telethon ha hecho un excelente trabajo hasta ahora, al llevar al producto por el proceso de designación del medicamento huérfano hasta los primeros estudios en pacientes. Ahora GSK lo llevará al siguiente nivel, ampliando la producción más allá de los estudios clínicos y dirigiendo la estrategia para que sea autorizado,” explica el doctor Philippe Monteyne, Director de Desarrollo y Jefe Médico de GSK Enfermedades Raras. “Sin embargo, esto no habría sido posible sin la investigación sólida y de alta calidad que ha contado con la generosidad de los donantes del Telethon Italia. Una buena ciencia tiene su recompensa en cualquier fase del desarrollo. Las organizaciones de pacientes deberían siempre apoyar la investigación de calidad si ven que la investigación se traduce en tratamientos efectivos,” dice la doctora Fabrizia Bignami, directora de Investigación y Desarrollo Terapéutico de EURORDIS.
“Esperamos que esta asociación con GSK mejore la imagen del Telethon, ya que hemos cumplido la promesa de desarrollar una cura para las enfermedades genéticas,” dice Anna Zaccheddu de la Fondazione Telethon. “Sin embargo, todavía se necesita una importante cantidad de trabajo e inversión para promover el desarrollo clínico de esta prometedora y nueva tecnología. Hay miles de otras enfermedades genéticas raras que serán estudiadas gracias a las investigaciones del Telethon italiano y seguimos necesitando el apoyo financiero de nuestros donantes.”
La terapia génica empleada en el caso de la ADA-SCID es particularmente prometedora porque se lleva a cabo con células madre de la médula ósea del paciente. Esto significa que el gen corregido se transfiere a las propias células madre del paciente, reduciendo considerablemente el riesgo de rechazo comparado con un trasplante de médula ósea de un donante.
“Este acuerdo da credibilidad a la terapia génica y abre el camino a otras aplicaciones clínicas para un número de enfermedades raras que pueden tratarse corrigiendo el gen en las células madre de la médula ósea,” explica el doctor Serge Braun, Director Científico de la Asociación Francesa de Distrofia Muscular (AFM-Telethon). “La AFM-Telethon se ha comprometido, junto con el Telethon italiano, a ayudar al equipo HSR-TIGET a dirigir con éxito su programa de terapia génica de inmunodeficiencia. Conseguimos una convocatoria conjunta del Telethon italiano (Fondazione Telethon) y el Telethon francés (AFM) para proyectos y directamente apoyamos el programa. Este compromiso a largo plazo permitió al programa de investigación y ensayos clínicos de este tipo demostrar su efectividad y atraer un actor industrial como GSK. Las dos organizaciones francesa e italiana han dirigido sus esfuerzos de forma coordinada para alcanzar este rotundo éxito.”
“Es importante subrayar que el constante apoyo financiero de una organización benéfica como el Telethon italiano permitiera a los investigadores alcanzar excelentes resultados clínicos para la ADA-SCID. Sin embargo, para la fase final de traslación a un medicamento fabricado para los pacientes, necesitamos la experiencia y conocimiento de una compañía farmacéutica comprometida,” explica Michele Lipucci, representante de pacientes de EURORDIS en el Comité de Terapias Avanzadas de la EMA (CAT). “Este ejemplo podría convertirse en un nuevo modelo para desarrollar medicamentos de terapias avanzadas mediante la asociación con la industria y con las organizaciones benéficas.”
Otros defensores de pacientes muestran su aprobación. “Necesitamos aprender cómo trabajar de forma constructiva con la industria farmacéutica. Este acuerdo es el resultado de la estrategia del Telethon de buscar compañías de medicamentos que traduzcan los resultados de investigación en medicamentos efectivos. Premia años de concienzuda investigación, que ha conseguido resultados sorprendentes para los niños con ADA-SCID en particular,” alega Simona Bellagambi de UNIAMO, la Alianza Nacional Italiana de Enfermedades Raras. “Esperamos que a los primeros 10 millones de euros les sigan más para tratar a más personas y a más enfermedades raras”.
“Es el momento para implicarse con las enfermedades raras,” dice el doctor Philippe Monteyne, "Reconociendo el tamaño del desafío, pero también la oportunidad de llevar medicamentos innovadores a los pacientes con enfermedades graves e importantes necesidades médicas no satisfechas, GSK creó una Unidad de Enfermedades Raras en febrero de 2010. Nos proponemos que la investigación de las enfermedades raras pase urgentemente al siguiente nivel: inspirándonos en nuestro legado y experiencias para convertir moléculas en medicina de una manera más rápida y efectiva que antes."
Para más información:
► Leer comunicados de prensa [http://img.eurordis.org/newsletter/pdf/jan-2011/Joint_GSK_Telethon_collaborationPR_14Oct10_final.pdf]
► Leer los comentarios del doctor Serge Braun en el Blog de la AFM [C'est dans nos gènes !]
Leer más sobre:
Fondazione Telethon [Telethon | il portale della Ricerca]
Fondazione San Raffaele [http://www.sanraffaele.org/EN_home/index.html]
Instituto de Terapia Génica San Rafaelle Telethon (HSR-TIGET) [http://www.sanraffaele.org/ENG-home/research/divisions_centers_institutes_research_programs/TIGET/index.html]
Estrategia de Enfermedades Raras GSK [http://img.eurordis.org/newsletter/pdf/jan-2011/GSK_outlines_approach_to_delivering_advances_in_treatment_of_RDs_18_10_10.pdf]
Este artículo se publicó por primera vez en el boletín de EURORDIS de enero 2011
Autor: Paloma Tejada
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: © Fondazione Telethon & INSERM Depardieu, Michel
Page created: 30/12/2010
Page last updated: 05/01/2011
GSK y el Telethon italiano logran una asociación histórica | www.eurordis.org
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